ROCKVILLE, Maryland., 9. Mai 2026 /PRNewswire/ -- USA -- AAVnerGene Inc. gab heute die Markteinführung von AAVone^®2.1 bekannt, der nächsten Generation seines proprietären AAVone^® Einzelplasmid-AAV-Produktionssystems, das die Produktivität von AAV-Vektoren, die Ausbeute an Vollkapsiden, die Effizienz der Herstellung und die Kosteneffizienz verbessern soll.

AAVone^®2.1 hat ~1x10¹⁶ Genomkopien (GC)/L Zellkultur und mehr als 70 % volle Kapside bei der Ernte erreicht, was einen bedeutenden Fortschritt gegenüber AAVone^®1.0 und konventionellen Multi-Plasmid-AAV-Produktionssystemen darstellt, die oft einen hohen Anteil an leeren Kapsiden erzeugen. Die Plattform hat ihre Leistungsfähigkeit bei mehreren AAV-Serotypen und ihre Kompatibilität mit HEK293-basierten Zelllinien und bestehenden Herstellungsabläufen unter Beweis gestellt.

Diese Verbesserungen können den Plasmidbedarf, das Kulturvolumen, den Reinigungsaufwand, die Verarbeitungsschritte, die Verarbeitungszeit und die Herstellungskosten verringern und gleichzeitig die Vektorqualität insgesamt verbessern. AAVone^®2.1 wurde entwickelt, um die klinische und kommerzielle Skalierbarkeit von AAV-basierten Gentherapieprogrammen zu unterstützen, indem es die wichtigsten Einschränkungen bei der AAV-Produktion beseitigt.  

 „Die AAV-Herstellung ist nach wie vor eine der wichtigsten technischen und wirtschaftlichen Herausforderungen in der Gentherapie", sagte Qizhao Wang, Ph.D., Chief Technology Officer von AAVnerGene. „Konventionelle Multi-Plasmid-Systeme haben das Feld seit Jahrzehnten ermöglicht, aber Einschränkungen bei der Produktivität, die Belastung durch leere Kapside und die Komplexität der Reinigung stellen weiterhin Hindernisse für die Entwicklung und Vermarktung dar. AAVone®2.1 wurde entwickelt, um diesen Herausforderungen durch ein vereinfachtes Einzelplasmid-System zu begegnen, das die Vektorproduktivität und den Vollkapsidanteil verbessert."

„Die AAV-Gentherapie steht weiterhin vor Herausforderungen bei der Kommerzialisierung, wobei die Herstellungskosten, die Vektorqualität und die Skalierbarkeit des Prozesses zu den kritischsten Faktoren gehören", sagte Daozhan Yu, PhD, Chief Executive Officer von AAVnerGene. „AAVone^®2.1 hat das Potenzial, die AAV-Herstellung einfacher, skalierbarer und kosteneffizienter zu machen und damit mehr AAV-Gentherapieprogramme klinisch und kommerziell lebensfähig zu machen."

Die Partner von AAVnerGene haben die Technologie lizenziert und entwickeln mehrere AAV-Gentherapieprogramme auf der Grundlage dieser Plattform. Das Ziel des Unternehmens ist es, Technologien bereitzustellen, die helfen, Herstellungsbarrieren zu überwinden, Entwicklungskosten zu senken und die Zahl der Gentherapieprogramme zu erhöhen, die Patienten erreichen können.

Informationen zu AAVnerGene Inc.

AAVnerGene ist ein in Maryland ansässiges Biotech-Unternehmen, das Lösungen zur Behebung von Engpässen in der AAV-Gentherapie entwickelt, einschließlich Herstellung, Toxizität, Qualifikation und Bereitstellung. Zu seinen Plattformen gehören AAVone^®, AAV-Q (eine Potenz- und rcAAV-Assay-Plattform) und ATHENA (eine Kapsid-Engineering-Plattform), die die Produktivität, Qualität, Skalierbarkeit, Effizienz und Sicherheit bei der Entwicklung von AAV-Gentherapeutika verbessern sollen.

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